CHAMPION-NMOSD试验的新发现将加强Ultomiris消除AQP4 Ab+ NMOSD复发和改善护理的潜力
gMG的长期数据和实际证据将强调Ultomiris和Soliris在治疗领域的重要作用，并显示持续的患者获益
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, 将在丹佛举行的美国神经病学学会(AAN)年会上展示其领先的罕见神经病学产品组合的新临床和现实数据, CO, 13 to 18 April 2024. The company will present 14 abstracts, including five oral presentations, 广泛性重症肌无力(gMG)和视神经脊髓炎视谱障碍(NMOSD).
报告包括关键性III期试验CHAMPION-MG和CHAMPION-NMOSD的新的长期结果, as well as real-world data, 增加了支持安全性和有效性的有力证据 Ultomiris (ravulizumab) and Soliris (eculizumab) in gMG and NMOSD.
Alexion高级副总裁、全球医疗事务主管Christophe Hotermans表示:“Ultomiris and Soliris 为gMG和NMOSD社区带来创新和希望, 提供治疗方案，有可能改变对这些使人衰弱的疾病的护理. 澳门第一赌城在线娱乐在AAN的数据将展示临床和现实环境下的结果，清楚地证明 Ultomiris and Soliris in these patient populations. 澳门第一赌城在线娱乐将继续致力于为这些罕见神经疾病患者提供护理和创新解决方案.”
持续的证据支持的长期有效性和安全性 Ultomiris in NMOSD and gMG
两个口头报告将详细介绍关于长期安全性和有效性的新发现 Ultomiris in adults with the most common forms of NMOSD and gMG.
Long-term results from the ongoing global, 开放标签的CHAMPION-NMOSD试验将证明 Ultomiris 以消除抗水通道蛋白4 (AQP4)抗体阳性(Ab+) NMOSD患者的复发. 数据将显示，在 UltomirisAQP4 Ab+ NMOSD患者，中位治疗时间为138周.
Further, 全球CHAMPION-MG开放标签扩展的最终分析将强调持续治疗的益处 Ultomiris 抗乙酰胆碱受体(AChR) Ab+ gMG患者. 功能活动和生活质量的改善, 包括重症肌无力-日常生活活动(MG-ADL)和重症肌无力定量总分(QMG), were maintained in Ultomiris-treated patients for up to 164 weeks.
真实数据强调了C5抑制剂在gMG临床实践中的益处
口头报告将报告美国回顾性医疗记录分析的结果, 这表明早期开始使用C5抑制剂治疗对gMG患者有更大的临床益处. While MG-ADL scores improved for patients who initiated Soliris early or late, 在诊断为gMG后两年内开始治疗的患者，观察到更大的改善.
两张海报将讨论类固醇治疗慢性gMG的使用模式和结果, including after treatment with C5 inhibitors. 一项评估医疗保险索赔的回顾性观察队列研究将表明gMG患者的合并症发生率很高, 开具皮质类固醇处方时，哪些因素可能会影响临床实践. 额外的医疗索赔数据将显示，在使用C5抑制剂治疗12个月后，皮质类固醇的每日使用量在统计上显著减少, as well as reductions in gMG exacerbations, 支持使用C5抑制剂作为保留类固醇治疗.
Findings from a gMG global registry will also be shared, 包括再一次的口头陈述，向患者展示他们接受过的治疗 Soliris 在临床实践中，经验降低了肌无力危象的发生率, exacerbations and hospitalisations.
Uncovering new insights in NMOSD therapeutic efficacy
口头报告将重点介绍一项研究的结果，该研究评估了特定生物标志物作为治疗生物反应的措施 Ultomiris and Soliris 来自全球III期prevention和CHAMPION-NMOSD试验. 数据将显示胶质纤维酸性蛋白(GFAP)和神经丝轻链(NfL)水平, biomarkers for astrocyte and neuronal injury, 随着C5抑制剂治疗时间的推移而降低，这可能是评估AQP4 Ab+ NMOSD治疗效果的额外指标.
Alexion presentations during AAN 2024
Lead Author |
Abstract Title |
Presentation Details |
|---|---|---|
NMOSD |
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Pittock, SJ |
Efficacy and safety of ravulizumab in adults with anti-aquaporin-4 antibody-positive NMOSD:正在进行的3期CHAMPION-NMOSD试验的中期分析 |
Oral Presentation
Oral presentation 003 S32: Autoimmune Neurology: NMOSD/MOGAD
17 April 2024
13:24 MDT |
Wingerchuk, DM |
eculizumab和ravulizumab治疗水通道蛋白-4阳性(AQP4+)视神经脊髓炎频谱障碍(NMOSD)期间神经胶质纤维酸性蛋白(GFAP)和神经丝轻链(NfL)水平的评估 |
Oral Presentation
Oral presentation 004 S32: Autoimmune Neurology: NMOSD/MOGAD
17 April 2024
13:36 MDT |
Clardy, SL |
ravulizumab与批准的成人水通道蛋白-4免疫球蛋白阳性治疗方案的间接治疗比较 (AQP4-IgG+)视神经脊髓炎频谱障碍(NMOSD) |
Poster Presentation
Poster presentation 005 P10: Autoimmune Neurology: NMOSD
17 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
Levy, M |
Validation process of NMOSDCopilotTM, 为患有视神经脊髓炎谱系障碍的患者提供的软件医疗设备(SaMD) * |
Poster Presentation
Poster presentation 001 P10: Autoimmune Neurology: NMOSD
17 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
gMG |
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Vu, T |
Long-term efficacy and safety of ravulizumab, a long-acting terminal complement inhibitor, 抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身性重症肌无力:来自3期CHAMPION MG开放标签扩展的最终结果 |
Oral Presentation
Oral presentation 010 S15:自身免疫性神经肌肉疾病:新的观察和治疗方法
15 April 2024
14:48 MDT |
Muppidi, S |
广泛性重症肌无力患者依诊断时间依依单抗治疗的有效性:回顾性电子病历分析 |
Oral Presentation
Oral presentation 006 S15:自身免疫性神经肌肉疾病:新的观察和治疗方法
15 April 2024
14:00 MDT |
Tandan, R |
Rates of myasthenic crisis, 在全球登记的eculizumab治疗的广泛性重症肌无力患者的恶化和医疗资源利用 |
Oral Presentation
Oral presentation 001 S38: Autoimmune Neurology: Peripheral Autoimmunity, Paraneoplastic Disease, Checkpoint Inhibitors, and Neurosarcoidosis
17 April 2024
15:30 MDT |
McEneny, A |
吉古鲁单抗药代动力学(PK)和健康成人自动注射器给药安全性的一期研究 |
Poster Presentation
Poster presentation 004 P10:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力
15 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
Lee, J |
美国接受C5抑制剂治疗(C5IT)的广泛性重症肌无力(gMG)患者的类固醇使用模式和结局 |
Poster Presentation
Poster presentation 011 P10:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力
17 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
Juel, V
|
eculizumab治疗的重症肌无力患者日常生活亚域评分的改善:来自一项广义重症肌无力登记研究的结果 |
Poster Presentation
Poster presentation 008 P4:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力1
15 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
Sabatella, G |
广泛性重症肌无力患者从eculizumab过渡到ravulizumab的有效性和安全性:来自全球登记的证据 |
Poster Presentation
海报报告002 S15:自身免疫性神经肌肉疾病:新的观察和治疗方法
17 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
Blackowicz, M |
全身性重症肌无力的合并症负担和类固醇使用:对医疗保险按服务收费索赔的回顾性分析 |
Poster Presentation
Poster presentation 015 P4:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力1
15 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
Barnett Tapia, C |
First cross-sectional analysis from the ME&MG开放式研究:基于app的重症肌无力分散研究* |
Poster Presentation
Poster presentation 005 P4:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):重症肌无力1
15 April 2024
11:45 – 12:45 MDT |
Berling, E |
ME&MG, 用于全身性重症肌无力患者的新型数字设备:迈向验证的第一步* |
Poster Presentation
Poster presentation 016 P1:神经肌肉和临床神经生理学(EMG):神经肌肉疾病的新工具:诊断和评估
14 April 2024
8:00 – 9:00 MDT |
*Ad Scientiam research study supported by Alexion
Notes
Ultomiris (ravulizumab)
Ultomiris (ravulizumab), the first and only long-acting C5 complement inhibitor, provides immediate, complete and sustained complement inhibition. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, a part of the body’s immune system. When activated in an uncontrolled manner, the complement cascade over-responds, leading the body to attack its own healthy cells. Ultomiris 成人患者是否每8周静脉注射一次.
Ultomiris is approved in the US, EU, 日本和其他国家治疗某些成人广泛性重症肌无力(gMG).
Ultomiris is also approved in the US, EU, 日本和其他国家用于治疗某些成人阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)以及美国和欧盟的某些儿童PNH.
Additionally, Ultomiris is approved in the US, EU, 日本和其他国家针对某些非典型溶血性尿毒综合征的成人和儿童抑制补体介导的血栓性微血管病(aHUS).
Further, Ultomiris is approved in the US, 欧盟和日本对某些成人神经脊髓炎视谱障碍(NMOSD)的治疗.
As part of a broad development programme, Ultomiris 是否对其他血液学和神经学适应症的治疗进行评估.
Soliris (eculizumab)
Soliris (eculizumab) is a first-in-class C5 complement inhibitor. 该药物通过抑制终末补体级联中的C5蛋白起作用, a part of the body’s immune system. When activated in an uncontrolled manner, the terminal complement cascade over-responds, leading the body to attack its own healthy cells. Soliris 是否在初始给药期后每两周静脉注射一次.
Soliris is approved in the US, EU, Japan, 中国和其他国家对PNH和aHUS患者的治疗.
Additionally, Soliris 在日本和欧盟被批准用于治疗某些成人和儿童gMG患者, and in the US, China and other countries for certain adults with gMG.
Further, Soliris is approved in the US, EU, Japan, 中国和其他国家对某些成人NMOSD的治疗.
Soliris 不适合用于治疗志贺毒素E. coli-related haemolytic uraemic syndrome.
Alexion
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, is the group within AstraZeneca focused on rare diseases, 在2021年收购Alexion Pharmaceuticals后创建, Inc. As a leader in rare diseases for more than 30 years, Alexion专注于通过这一发现为受罕见疾病和毁灭性疾病影响的患者和家庭提供服务, 改变生活的药物的开发和商业化. Alexion的研究重点是补体级联中的新分子和靶点，以及血液学方面的开发工作, nephrology, neurology, metabolic disorders, cardiology and ophthalmology. Headquartered in Boston, Massachusetts, Alexion在全球设有办事处，为70个国家的患者提供服务.
AstraZeneca
AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN) is a global, 以科学为主导的澳门第一赌城在线娱乐公司，专注于发现, development, 以及肿瘤学处方药的商业化, Rare Diseases and BioPharmaceuticals, including Cardiovascular, Renal & Metabolism, and Respiratory & Immunology. Based in Cambridge, UK, 澳门在线赌城娱乐在100多个国家开展业务，其创新药物被全球数百万患者使用. Please visit dark-stream.net and follow the Company on social media @AstraZeneca.
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